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RNF5 inhibitor inh-02
RNF5 inhibitor inh-02 是 E3 泛素连接酶 RNF5/RMA1 的有效抑制剂。RNF5 inhibitor inh-02 导致 F508del 突变纯合子支气管上皮细胞 F508del-CFT 显著挽救 (EC50=2.2 uM)。RNF5 inhibitor inh-02 可用于囊性纤维化研究。
Navocaftor
Navocaftor 作为一种囊性纤维化跨膜调节剂 (CFTR),是一种蛋白调节剂 (US 20200377491 Al,例 1)。
Icenticaftor
Icenticaftor (QBW251, NVP-QBW251) is an oral potentiator of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) channel with EC50 of 79 nM and 497 nM for F508del CFTR and G551D CFTR in Fisher Rat Thyroid (FRT) cells.
CFTR corrector 6
CFTR corrector 6 是有效的囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 增强剂。CFTR corrector 6 有潜力用于囊性纤维化 (CF) 和其他 CFTR 相关疾病的研究。
Ivacaftor benzenesulfonate
A CFTR potentiator
PG 01
PG 01 是一种有效的 CFTR Cl-通道增效剂。
Ivacaftor hydrate
Ivacaftor (VX-770)
GLPG2451
GLPG2451 是一种囊性纤维化跨膜电导调节器 (CFTR) 的增强剂,有效增强低温挽救的 F508del CFTR,EC50 为 11.1 nM。
IOWH-032
A modulator of CFTR
PTI-428
Nesolicaftor (PTI-428) is a specific cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) amplifier that increases CFTR expression.
BPO-27 racemate
BPO-27racemate是有效的CFTR抑制剂,IC50值为8nM。
VX-809
A F508del-CFTR corrector
DNA31
DNA31 是囊性纤维化跨膜传导调节因子 (CFTR) 基因的全球最常见的 31 种突变。DNA31 用于针对囊性纤维化 (CF) 的新生儿筛查方案的第一级遗传测试。
CFTR corrector 2
FDL169 is a CFTR corrector that is designed to fix and restore the function of the defective CFTR protein.